Terapi gen pertama diluluskan untuk rawatan penyakit
Ulasan terakhir: 23.04.2024
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Dalam sejarah perubatan di Eropah, kejadian zaman yang akan berlaku - kelulusan pertama aplikasi praktikal terapi gen untuk rawatan penyakit keturunan.
Agensi Perubatan Eropah mengesyorkan penggunaan kaedah ini untuk merawat penyakit genetik yang jarang sekali yang menghalang pesakit dari kemampuan untuk memetabolisme lemak.
Berdasarkan syor ini, Suruhanjaya Eropah mesti membuat keputusan muktamad mengenai kebolehterimaan kaedah rawatan ini.
Prinsip terapi gen adalah sederhana: jika terdapat kecacatan dalam beberapa bahagian kod genetik manusia, ia digantikan dengan bahan gen dengan sifat yang diingini yang dibuat di makmal.
Walau bagaimanapun, pada hakikatnya, tidak semuanya sangat mudah. Dalam ujian klinikal, remaja Jesse Gelsinger meninggal di Amerika Syarikat, dan pesakit lain menjadi sakit dengan leukemia.
Pada masa ini, sama ada di Eropah, atau dalam kaedah terapi gen Amerika tidak digunakan.
Dadah gen pertama
Jawatankuasa Produk Perubatan di Suruhanjaya Perubatan Eropah mengkaji penggunaan ubat Glybera untuk rawatan penyakit Burger-Grutz, kekurangan lipoprotein lipase yang diwarisi.
Sindrom ini berlaku pada satu juta orang. Pesakit mempunyai struktur gen yang rosak, yang bertanggungjawab untuk pecahan lemak dalam saluran pencernaan.
Ini membawa kepada pengumpulan lemak dalam darah, sakit inguinal dan pankreatitis akut.
Satu-satunya cara untuk meringankan keadaan pesakit sedemikian setakat ini ialah diet bebas lemak yang ketat.
Rawatan baru adalah berdasarkan kepada penggunaan virus yang menjejaskan tisu otot dan menyuntikkan satu salinan gen yang utuh ke dalam badan.
Adalah disyorkan untuk pesakit yang mengalami keradangan akut pankreas, pankreatitis, dan yang tidak bertindak balas terhadap diet.
Penggantian gen yang rosak
Pengilang ubat baru, syarikat farmaseutikal UniQure, mengatakan bahawa penyelesaian ini merupakan peristiwa penting bagi pesakit dan untuk perubatan secara umum.
CEO Jorn Aldag berkata: "Pesakit dengan kekurangan lipoprotein lipase takut untuk makan hidangan yang biasa kerana ia boleh membawa kepada keradangan akut dan amat menyakitkan pankreas, yang sering menyebabkan rawatan di hospital."
"Sekarang - untuk pertama kalinya dalam sejarah - satu kaedah rawatan telah dibangunkan yang bukan sahaja mengurangkan risiko keradangan, tetapi juga mempunyai kesan jangka panjang terhadap keadaan pesakit," tambahnya.
China menjadi negara pertama di dunia untuk memberi kebenaran rasmi penggunaan terapi gen.
[