Pakar perubatan artikel itu
Penerbitan baru
FDA meluluskan ubat pertama untuk rawatan etiologi fibrosis sista
Ulasan terakhir: 23.04.2024
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan penggunaan ubat pertama untuk terapi etiologi fibrosis sista, laporan AP.
cystic fibrosis - penyakit keturunan, yang disebabkan oleh mutasi gen transmembran kealiran pengatur dalam cystic fibrosis (CFTR, cystic fibrosis transmembran kealiran pengatur ). Protein ini, sebagai saluran ion, mengawal pengangkutan air dan ion klorin melalui membran sel-sel membran mukus. Oleh kerana perubahan dalam struktur CFTR, kelikatan peningkatan lendir, yang mengakibatkan pengumpulannya dalam sistem pernafasan, pencernaan dan genitouriner. Ini, seterusnya, dipenuhi dengan jangkitan kronik yang teruk pada organ-organ yang berkaitan, yang mana banyak pesakit tidak hidup hingga dewasa.
Sehingga kini, tidak ada etiologi (bertindak atas sebab penyakit) rawatan fibrosis kistik - di dalam pesakit sedemikian hanya terapi gejala digunakan.
Ubat baru Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), yang dibangunkan oleh syarikat Amerika farmaseutikal Vertex Pharmaceuticals, memperbaiki CFTR kerja, di mana disebabkan oleh mutasi dalam glycine asid amino kedudukan 155th digantikan oleh asid aspartik (protein varian seperti ditandakan G551D-CFTR). Khususnya, ia meningkatkan kebarangkalian terbuka saluran ion di bawah tindakan cyclic AMP (CAMP) dan meningkatkan semasa merentasi membran klorin, cystic fibrosis terjejas.
Kursus eksperimen ivakaftora meningkatkan indeks fungsi paru-paru dengan purata 10% dan membantu mereka mendapatkan berat badan (fibrosis kistik biasanya mempunyai defisit dalam berat badan), dan juga meningkatkan kesejahteraan dengan ketara.
Kalydeco dihasilkan dalam idea tablet mengandungi 150 miligram bahan aktif dan direka untuk diambil dua kali sehari. FDA meluluskannya untuk digunakan pada orang dewasa dan kanak-kanak berusia lebih dari enam tahun. Keberkesanan dan keselamatan ubat-ubatan di kalangan kanak-kanak sedang disiasat.
Mutasi, di mana ivakaftor aktif mendasari hanya empat peratus daripada kes-kes cystic fibrosis, iaitu, daripada kira-kira 30 juta rakyat Amerika yang mengalami penyakit ini, ubat-ubatan boleh membantu hanya kira-kira 1200 (ubat akan diberikan hanya selepas mengenal pasti pesakit G551D-CFTR). Kebanyakan kes cystic fibrosis dikaitkan dengan mutasi di mana 508 kedudukan CFTR hadir amino phenylalanine asid (CFTR-ΔF508 protein varian). Untuk bentuk penyakit ini Vertex telah membangunkan ubat VX-809, yang masih menjalani ujian klinikal.
"Walaupun [ivakaftor] tidak sesuai untuk kebanyakan pesakit, ia membuktikan bahawa anda boleh mengesan kesilapan dalam gen dan rasional membangunkan ubat yang membetulkan masalah", - kata pengarah program untuk Cystic Fibrosis di State University of New York di Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Pembangunan kos Ivakaftor Vertex beratus juta dolar. $ 75 juta menyumbangkan Yayasan Cystic Fissure. Kursus tahunan rawatan dengan ubat ini akan menelan belanja 294 ribu dolar, yang menjadikannya salah satu ubat yang paling mahal.
"Harga ubat diberikan mengikut nilai untuk sekumpulan kecil pesakit," kata Naib Presiden Eksekutif Vertex Nancy Wysenski kepada penganalisis. Dia menyatakan bahawa pesakit tanpa insurans perubatan atau mereka yang pendapatan keluarganya tidak melebihi 150 ribu ringgit setahun, syarikat itu akan menyediakan dadah secara percuma. Di samping itu, ia akan merangkumi 30% daripada harga Kalydeco bagi kumpulan pesakit tertentu.
[