Pakar perubatan artikel itu
Penerbitan baru
Satu kejayaan telah dibuat dalam pembangunan ubat untuk merawat cystic fibrosis
Ulasan terakhir: 01.07.2025
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Ahli biologi sel Harvard di Massachusetts General Hospital telah membuat satu kejayaan dalam membangunkan ubat untuk merawat cystic fibrosis, penyakit maut yang meragut kira-kira 500 nyawa di seluruh dunia setiap tahun.
Para saintis memprogram semula sel kulit daripada pesakit cystic fibrosis ke dalam sel stem pluripotent (iPS) teraruh, yang serupa dengan sel stem embrio, dan menumbuhkan epitelium paru-paru khusus untuk pesakit dengan penyakit saluran udara berkaitan fibrosis kistik.
Para saintis Harvard kini boleh mengembangkan tisu ini dalam kuantiti tanpa had. Semua sel epitelium yang diperoleh di makmal mengandungi mutasi delta 508, yang menyebabkan kira-kira 70 peratus daripada semua kes cystic fibrosis dan 90 peratus daripada penyakit yang didiagnosis di Amerika Syarikat. Di samping itu, sel-selnya juga membawa mutasi G551D, yang terdapat dalam 2 peratus daripada semua pesakit dengan cystic fibrosis.
Kerja itu diselia oleh Jayaraj Rajagopal dan diterbitkan dalam suplemen kepada jurnal Cell Stem Cell.
Menurut Douglas Melton, salah seorang pengarah Institut Sel Stem Harvard, "hasil kajian ini memungkinkan untuk mendapatkan berjuta-juta sel untuk pemeriksaan dadah, dan buat pertama kalinya, sel-sel daripada orang yang mengalami cystic fibrosis boleh digunakan sebagai sasaran untuk ubat eksperimen."
Tisu epitelium yang dicipta oleh Rajagopal dan rakan sekerja juga menyediakan sel untuk penyelidikan penyakit pernafasan seperti asma, kanser paru-paru dan bronkitis kronik. Ini boleh mempercepatkan pembangunan rawatan untuk penyakit ini juga.
Mengulas mengenai pencapaian kumpulannya, Rajagopal menyatakan, "Kami tidak bercakap mengenai penawar untuk cystic fibrosis, kami hanya bercakap tentang ubat yang boleh mengurangkan masalah utama penyakit itu - kerosakan pada epitelium organ pernafasan.
Fibrosis kistik, yang dikesan pada hari-hari pertama kehidupan seseorang atau pada zaman kanak-kanak awal, adalah punca kematian awal. Pada masa ini, pesakit boleh hidup sehingga 30 tahun berkat rawatan berkesan jangkitan bersamaan dan diagnosis awal perubatan dan genetik penyakit itu. Tetapi di sebalik pencapaian ini, kejayaan dalam membasmi punca asal fibrosis kistik adalah kecil. Kecacatan dalam satu gen yang mengekodkan pengawal selia kekonduksian transmembran fibrosis sistik protein menyebabkan penebalan rembesan kelenjar rembesan luaran. Akibat kesukaran dalam aliran keluar rembesan, perubahan berlaku pada organ pernafasan, pankreas dan saluran gastrousus, dan kerja silia epitelium terganggu.
"Kami telah membuat barisan sel yang hebat untuk melihat sama ada ubat berkesan terhadap kesan mutasi G551D, dan kami kini sedang mencari untuk menyaring ubat yang menyasarkan mutasi delta 508," kata Rajagopal.
[