Pakar perubatan artikel itu
Penerbitan baru
FDA meluluskan ubat pertama untuk rawatan etiologi fibrosis kistik
Ulasan terakhir: 01.07.2025
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan ubat pertama untuk rawatan etiologi fibrosis kistik, laporan AP.
Fibrosis kistik adalah penyakit keturunan yang disebabkan oleh mutasi dalam gen pengatur konduktans transmembrane fibrosis kistik (CFTR). Protein ini, sebagai saluran ion, mengawal pengangkutan air dan ion klorida melalui membran sel membran mukus. Oleh kerana perubahan dalam struktur CFTR, kelikatan lendir meningkat, yang membawa kepada pengumpulannya dalam sistem pernafasan, pencernaan dan genitouriner. Ini, seterusnya, penuh dengan jangkitan kronik yang teruk pada organ yang sepadan, itulah sebabnya ramai pesakit tidak bertahan hingga dewasa.
Sehingga kini, tiada rawatan etiologi (bertindak atas punca penyakit) untuk fibrosis kistik; hanya terapi simptomatik digunakan untuk pesakit tersebut.
Ubat baru Kalydeco (ivacaftor), yang dibangunkan oleh syarikat farmaseutikal Amerika Vertex Pharmaceuticals, meningkatkan fungsi CFTR, di mana, disebabkan mutasi, glisin asid amino pada kedudukan 155 digantikan oleh asid aspartik (varian protein ini ditetapkan G551D-CFTR). Khususnya, ia meningkatkan kebarangkalian membuka saluran ion ini di bawah pengaruh kitaran adenosin monofosfat (cAMP) dan meningkatkan arus klorin melalui membran, yang terjejas dalam fibrosis kistik.
Kursus eksperimen ivacaftor meningkatkan fungsi paru-paru pesakit dengan purata 10% dan membantu mereka menambah berat badan (pesakit fibrosis kistik biasanya kurang berat badan), dan juga meningkatkan kesejahteraan mereka dengan ketara.
Kalydeco didatangkan dalam bentuk tablet, mengandungi 150 miligram bahan aktif, dan diambil dua kali sehari. FDA telah meluluskannya untuk digunakan pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur lebih dari enam tahun. Keberkesanan dan keselamatan dadah pada kanak-kanak kecil sedang dikaji.
Mutasi yang aktif terhadap ivacaftor bertanggungjawab untuk hanya 4 peratus daripada kes CF, bermakna daripada kira-kira 30,000 rakyat Amerika yang menghidap penyakit itu, ubat itu hanya akan membantu kira-kira 1,200 (ubat hanya akan ditetapkan jika pesakit didiagnosis dengan G551D-CFTR). Kebanyakan kes CF disebabkan oleh mutasi yang kekurangan asid amino fenilalanin pada kedudukan 508 protein CFTR (varian dipanggil CFTR-ΔF508). Vertex telah membangunkan VX-809, ubat yang sedang menjalani ujian klinikal, untuk bentuk penyakit ini.
"Walaupun [ivacaftor] tidak dimaksudkan untuk kebanyakan pesakit, ia menunjukkan bahawa anda boleh mencari kesilapan dalam gen dan secara rasional mereka bentuk ubat yang membetulkan masalah, " kata Drucy Borowitz, pengarah program cystic fibrosis di State University of New York di Buffalo.
Ivacaftor menelan belanja Vertex ratusan juta dolar untuk dibangunkan. Yayasan Cystic Fibrosis menderma $75 juta. Rawatan selama setahun dengan ubat itu akan menelan kos $294,000, menjadikannya salah satu ubat yang paling mahal.
"Harga ubat itu ditetapkan mengikut nilainya untuk sekumpulan kecil pesakit," Nancy Wysenski, naib presiden eksekutif Vertex, menjelaskan kepada penganalisis. Pada masa yang sama, beliau menyatakan bahawa syarikat itu akan memberikan ubat itu secara percuma kepada pesakit tanpa insurans kesihatan atau mereka yang pendapatan keluarganya tidak melebihi $150,000 setahun. Selain itu, ia akan meliputi 30% daripada harga Kalydeco untuk kumpulan pesakit tertentu yang diinsuranskan.
[