Pakar klinik melaporkan kejayaan dalam percubaan pertama ubat pada pesakit dengan thrombocytopenic purpura
Ulasan terakhir: 14.06.2024
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Pasukan penyelidik di Massachusetts General Hospital menggunakan ubat baharu untuk menyelamatkan nyawa pesakit dengan thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP), penyakit jarang yang dicirikan oleh pembentukan bekuan darah yang tidak terkawal dalam saluran darah kecil. Kapal.
Pasukan itu menerangkan kes klinikal pertama ubat untuk merawat iTTP dalam Jurnal Perubatan New England.
"Ubat itu adalah versi kejuruteraan genetik enzim yang hilang dalam iTTP, dan kami menunjukkan bahawa ia mampu membalikkan perkembangan penyakit pada pesakit dengan bentuk keadaan yang sangat teruk," kata pengarang utama Pawan K. Bendapudi, MD, seorang penyelidik di Jabatan Hematologi dan Perkhidmatan Transfusi di Hospital Besar Massachusetts dan Profesor Madya Perubatan di Sekolah Perubatan Harvard.ITTP terhasil daripada serangan autoimun pada enzim ADAMTS13, yang bertanggungjawab untuk memecahkan protein besar yang terlibat dalam pembekuan darah. Rawatan utama untuk gangguan peredaran darah yang mengancam nyawa ini ialah plasmapheresis, yang membuang autoantibodi berbahaya dan menyediakan ADAMTS13 tambahan.
Plasmapheresis menghasilkan tindak balas klinikal dalam kebanyakan pesakit, tetapi boleh memulihkan paling banyak hanya kira-kira separuh daripada aktiviti ADAMTS13 biasa. Sebaliknya, bentuk rekombinan ADAMTS13 manusia (rADAMTS13) menawarkan potensi peningkatan penghantaran ADAMTS13 dengan ketara.
RADAMTS13 baru-baru ini diluluskan untuk pesakit dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital, yang berlaku pada pesakit yang dilahirkan dengan kehilangan sepenuhnya gen ADAMTS13.
Ia tetap dipersoalkan sama ada rADAMTS13 boleh berkesan dalam iTTP memandangkan kehadiran autoantibodi anti-ADAMTS13 yang menghalang, tetapi Bendapudi dan rakan sekerja menerima kelulusan daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS untuk menggunakan rADAMTS13 yang disediakan oleh pengilang protokol penggunaan penuh belas kasihan dalam pesakit yang hampir mati. Dengan iTTP yang tahan rawatan.
"Kami mendapati bahawa rADAMTS13 dengan pantas membalikkan proses penyakit dalam pesakit ini, walaupun terdapat kepercayaan semasa bahawa autoantibodi yang menghalang ADAMTS13 akan menyebabkan ubat tidak berguna dalam keadaan ini," kata Bendapudi.
"Kami ialah doktor pertama yang menggunakan rADAMTS13 untuk merawat iTTP di Amerika Syarikat, dan dalam kes ini, ia membantu menyelamatkan nyawa seorang ibu muda."
Bendapudi menyatakan bahawa infusi rADAMTS13 menindas autoantibodi perencatan pesakit dan membalikkan kesan trombotik iTTP. Kesan ini diperhatikan hampir sejurus selepas pentadbiran rADAMTS13, selepas plasmapheresis harian gagal untuk mendorong remisi.
"Saya percaya rADAMTS13 berpotensi untuk menggantikan standard penjagaan semasa untuk iTTP akut. Kami memerlukan ujian yang lebih besar dan direka bentuk dengan baik untuk menilai peluang ini," kata Bendapudi.
Percubaan klinikal fasa IIb rawak rADAMTS13 dalam iTTP telah bermula.