Penerbitan baru
Pakar klinik melaporkan kejayaan dalam percubaan pertama ubat pada pesakit dengan thrombotic thrombocytopenic purpura
Ulasan terakhir: 02.07.2025
Semua kandungan iLive disemak secara perubatan atau fakta diperiksa untuk memastikan ketepatan faktual sebanyak mungkin.
Kami mempunyai garis panduan sumber yang ketat dan hanya memautkan ke tapak media yang bereputasi, institusi penyelidikan akademik dan, apabila mungkin, dikaji semula kajian secara medis. Perhatikan bahawa nombor dalam kurungan ([1], [2], dan lain-lain) boleh diklik pautan ke kajian ini.
Jika anda merasakan bahawa mana-mana kandungan kami tidak tepat, ketinggalan zaman, atau tidak dipersoalkan, sila pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Sepasukan penyelidik dari Massachusetts General Hospital menggunakan ubat baharu untuk menyelamatkan nyawa pesakit dengan thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) imun, gangguan yang jarang berlaku yang dicirikan oleh pembentukan bekuan darah yang tidak terkawal dalam saluran darah kecil.
Pasukan itu menerangkan kes klinikal pertama ubat yang digunakan untuk merawat iTTP dalam New England Journal of Medicine.
"Ubat itu adalah versi enzim yang hilang dalam iTTP yang diubah suai secara genetik, dan kami menunjukkan bahawa ia dapat membalikkan perkembangan penyakit pada pesakit dengan bentuk keadaan yang sangat teruk, " kata pengarang utama Pavan K. Bendapudi, MD, seorang penyiasat di Bahagian Hematologi dan Perkhidmatan Transfusi di Hospital Besar Massachusetts dan profesor perubatan bersekutu di Sekolah Perubatan Harvard.
ITTP terhasil daripada serangan autoimun pada enzim ADAMTS13, yang bertanggungjawab untuk memecahkan protein besar yang terlibat dalam pembekuan darah. Terapi utama untuk gangguan darah yang mengancam nyawa ini ialah plasmapheresis, yang menghilangkan autoantibodi berbahaya dan menyediakan ADAMTS13 tambahan.
Plasmapheresis mendorong tindak balas klinikal dalam kebanyakan pesakit, tetapi boleh memulihkan paling banyak hanya kira-kira separuh daripada aktiviti ADAMTS13 biasa. Sebaliknya, bentuk rekombinan manusia ADAMTS13 (rADAMTS13) menawarkan kemungkinan peningkatan penghantaran ADAMTS13.
RADAMTS13 baru-baru ini diluluskan untuk pesakit dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital, yang berlaku pada pesakit yang dilahirkan dengan kehilangan lengkap gen ADAMTS13.
Masih dipersoalkan sama ada rADAMTS13 mungkin berkesan dalam iTTP memandangkan kehadiran autoantibodi anti-ADAMTS13 yang menghalang, tetapi Bendapudi dan rakan sekerja telah menerima kebenaran daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS untuk menggunakan rADAMTS13 yang disediakan oleh pengilang di bawah protokol penggunaan belas kasihan dalam pesakit yang hampir mati dengan iTTP yang tahan rawatan.
"Kami mendapati bahawa rADAMTS13 dengan cepat membalikkan proses penyakit dalam pesakit ini, walaupun kepercayaan sedia ada bahawa autoantibodi yang menghalang ADAMTS13 akan menjadikan ubat tidak berguna dalam keadaan ini, " kata Bendapudi.
"Kami adalah doktor pertama yang menggunakan rADAMTS13 untuk merawat iTTP di Amerika Syarikat, dan dalam kes ini ia membantu menyelamatkan nyawa seorang ibu muda."
Bendapudi menyatakan bahawa infusi rADAMTS13 menindas autoantibodi perencatan pesakit dan membalikkan kesan trombotik iTTP. Kesan ini diperhatikan hampir sejurus selepas pentadbiran rADAMTS13, selepas pertukaran plasma harian gagal untuk mendorong remisi.
"Saya percaya rADAMTS13 berpotensi untuk menggantikan standard penjagaan semasa untuk iTTP akut. Kami memerlukan ujian yang lebih besar dan direka bentuk dengan baik untuk menilai kemungkinan ini," kata Bendapudi.
Percubaan klinikal fasa IIb rawak rADAMTS13 dalam iTTP telah dimulakan.