Orang-orang kebal terhadap CRISPR

Mungkin kebanyakan pembaca tahu mengenai kewujudan editor genom CRISPR, di mana perbincangan saintifik telah diadakan untuk jangka masa yang panjang dan pelbagai penemuan sedang dibuat. Walau bagaimanapun, menurut para pakar dari University of Stanford, orang individu dapat memiliki perlindungan kekebalan untuk dimasukkan ke dalam DNA, dan ini menjadikan penggunaan teknologi ini tidak praktikal.

Para saintis yang mewakili Universiti Stanford, semasa kerja penyelidikan membuat penemuan yang tidak dijangka: kebanyakan manusia mempunyai perlindungan ketahanan terhadap kaedah penyuntingan genetik CRISPR.
Pakar menganalisis komposisi darah lebih daripada dua puluh bayi yang baru lahir dan dua belas sukarelawan pertengahan umur. Analisis ini mengambil kira kandungan antibodi seperti protein Cas9 - ini jenis yang digunakan untuk semakan dan pemotongan helix DNA. Pakar mendapati bahawa lebih daripada 65% subjek adalah pemilik sel T, yang mencipta perlindungan terhadap pengaruh Cas9.
 
Apa yang telah ditemui oleh para ahli menunjukkan: rawatan genetik yang dikaitkan dengan penyingkiran mutasi tidak akan membawa kepada hasil yang berjaya dan tidak boleh digunakan untuk orang lain. Proses perlindungan akan menghalang kemungkinan menggunakan kaedah CRISPR, yang akan membantu mengubati penyakit yang serius. "Tambahan pula, imuniti boleh mencetuskan perkembangan mabuk yang signifikan pada tubuh manusia," kata Dr Matthew Portus.
 
Dasarnya adalah bahawa lebih popular jenis protein cas9, yang digunakan secara aktif dalam penyelidikan berkaitan CRISPR, mendapatkan sepasang mikro-organisma - adalah aureus staphylococcus dan streptococcus pyogenic. Ia adalah bakteria yang secara sistematik memasuki tubuh manusia, jadi pertahanan imun seseorang "mengenal dengan baik".
 
Walau bagaimanapun, terdapat penyelesaian untuk masalah ini. Mungkin saintis akan mula mengembangkan teknologi canggih tambahan yang akan menggunakan mikrob yang tidak termasuk dalam senarai "pelawat yang kerap" dalam tubuh manusia. Sebagai contoh, anda boleh menggunakan mikroorganisma yang tinggal di kedalaman sumber hidrotermal. Secara alternatif, teknik pengeditan genetik extracorporeal struktur selular mungkin berjaya.
 
Para saintis menggunakan "pisau genetik" - teknologi CRISPR, - baru-baru ini. Tugas pakar adalah untuk mengubati pesakit dari Sindrom Hunter - patologi genetik yang kompleks, walaupun jarang berlaku. Pesakit disuntik dengan beberapa bil yang disalin untuk membetulkan gen, dengan kombinasi "kotak peralatan" khas yang memotong helix DNA. Selanjutnya ia dirancang untuk menjalankan beberapa eksperimen di mana lebih banyak pesakit sepatutnya mengambil bahagian, mungkin menderita penyakit serius lain. Sebagai contoh, mereka boleh menjadi sakit dengan phenylketonuria atau penyakit seperti hemofilia B.
Kemajuan dan hasil kerja yang telah diterbitkan dalam bioRxiv, serta dalam Kajian Teknologi MIT.

[1], [2]