Manusia kebal terhadap CRISPR

Mungkin, kebanyakan pembaca mengetahui tentang kewujudan editor genom CRISPR, di mana perbincangan saintifik telah berlangsung sejak sekian lama dan pelbagai penemuan telah dibuat. Walau bagaimanapun, seperti yang dipastikan oleh pakar dari Universiti Stanford, sesetengah orang mampu mempunyai perlindungan imun terhadap pengenalan ke dalam DNA, dan ini menjadikan penggunaan teknologi ini tidak praktikal.

Para saintis dari Universiti Stanford telah membuat penemuan yang tidak dijangka semasa penyelidikan mereka: kebanyakan manusia mempunyai perlindungan imun terhadap kaedah penyuntingan genetik CRISPR.
Pakar menganalisis darah lebih daripada dua puluh bayi yang baru lahir dan dua belas sukarelawan pertengahan umur. Analisis mengambil kira kandungan antibodi jenis protein Cas9 - ini adalah jenis yang digunakan untuk menyemak dan memotong heliks DNA. Pakar melihat bahawa lebih daripada 65% subjek mempunyai sel T yang mencipta perlindungan terhadap pengaruh Cas9.

Apa yang ditemui pakar menunjukkan bahawa rawatan genetik yang dikaitkan dengan penyingkiran mutasi tidak akan membawa kepada hasil yang berjaya dan tidak boleh digunakan berhubung dengan manusia. Proses perlindungan akan menghalang kemungkinan menggunakan kaedah CRISPR, yang sepatutnya membantu menyembuhkan penyakit serius. "Lebih-lebih lagi, imuniti boleh mencetuskan perkembangan mabuk yang ketara pada tubuh manusia," kata Dr Matthew Porteus.

Intinya ialah jenis protein Cas9 yang lebih popular, digunakan secara aktif dalam penyelidikan berkaitan CRISPR, diperoleh daripada sepasang mikroorganisma - Staphylococcus aureus dan Streptococcus pyogenes. Ini adalah bakteria yang secara sistematik memasuki tubuh manusia, jadi sistem imun manusia "mengetahui mereka dengan penglihatan."

Walau bagaimanapun, terdapat penyelesaian untuk masalah ini. Kemungkinan saintis akan mula membangunkan teknologi canggih tambahan yang akan menggunakan mikrob yang tiada dalam senarai "tetamu yang kerap" dalam tubuh manusia. Sebagai contoh, adalah mungkin untuk menggunakan mikroorganisma yang hidup di kedalaman lubang hidroterma. Sebagai alternatif, teknik penyuntingan genetik in vitro bagi struktur selular mungkin berjaya.

Para saintis telah menggunakan "pisau genetik" - teknologi CRISPR - baru-baru ini. Tugas pakar adalah untuk menyembuhkan pesakit dari sindrom Hunter - patologi genetik yang kompleks, walaupun jarang berlaku. Orang yang sakit telah disuntik dengan beberapa bilion gen pembetulan yang disalin, digabungkan dengan "kit alat" khas yang memotong heliks DNA. Eksperimen lanjut telah dirancang, di mana lebih ramai pesakit akan mengambil bahagian - mungkin, mereka yang menderita penyakit serius lain. Sebagai contoh, mereka boleh menjadi pesakit dengan fenilketonuria atau penyakit seperti hemofilia B.
Kemajuan dan hasil kerja telah diterbitkan dalam bioRxiv, serta dalam Kajian Teknologi MIT.

[ 1 ], [ 2 ]