Pam jantung yang boleh ditanam menawarkan harapan kepada kanak-kanak yang menunggu pemindahan jantung

Pam jantung boleh implan kecil yang boleh membantu kanak-kanak menunggu pemindahan jantung di rumah dan bukannya di hospital telah menunjukkan hasil yang baik dalam percubaan klinikal peringkat pertama.

Pam, sejenis terapi bantuan ventrikel baharu, atau VAT, peranti dipasang secara pembedahan pada jantung untuk meningkatkan fungsi peredaran darah bagi mereka yang mengalami kegagalan jantung, yang memberi masa untuk mencari jantung penderma. Pam baharu mungkin menutup jurang penting dalam penjagaan pemindahan jantung kanak-kanak.

Dalam kajian yang menilai tujuh kanak-kanak yang menerima pam baharu untuk menyokong jantung mereka yang lemah, enam akhirnya menjalani pemindahan jantung dan seorang kanak-kanak mengalami pemulihan jantung, membuat pemindahan tidak diperlukan. Hasilnya diterbitkan dalam Jurnal Pemindahan Jantung dan Paru-paru. Kajian itu diketuai oleh Sekolah Perubatan Stanford dan termasuk beberapa pusat perubatan di Amerika Syarikat.

Jika keputusan awal disahkan dalam kajian peranti yang lebih besar, menunggu untuk pemindahan jantung boleh menjadi lebih mudah untuk kanak-kanak kecil dan keluarga mereka. Pam baharu, yang dipanggil peranti bantuan ventrikel Jarvik 2015, adalah lebih besar sedikit daripada bateri AA dan boleh ditanam pada kanak-kanak seberat 8 kilogram. Dengan pam implan, kanak-kanak boleh melakukan banyak aktiviti biasa sementara mereka menunggu pemindahan jantung.

Sebaliknya, satu-satunya peranti bantuan ventrikel yang tersedia untuk menyokong kanak-kanak kecil yang mengalami kegagalan jantung, pam yang dipanggil Jantung Berlin, tidak diimplan; ia adalah saiz beg pakaian yang besar. Beratnya dari 27 hingga 90 kilogram, bergantung pada model, dan dilekatkan pada kanak-kanak menggunakan dua kanula, hampir sama besar dengan hos taman.

Jantung Berlin juga mempunyai risiko strok yang agak tinggi dan memerlukan kemasukan ke hospital dalam kebanyakan kes, bermakna kanak-kanak sering menghabiskan berbulan-bulan di hospital menunggu penderma jantung. Akibatnya, beban untuk kanak-kanak yang menunggu pemindahan jantung adalah lebih tinggi berbanding orang dewasa yang telah memasang pam jantung, yang biasanya keluar dari hospital dengan diagnosis yang serupa.

"Walaupun kami amat berterima kasih atas Berlin Heart, peranti yang menyelamatkan nyawa, peranti bantuan ventrikel untuk orang dewasa telah bertambah baik setiap dekad, dan dalam pediatrik kami menggunakan teknologi dari tahun 1960-an," kata Dr. Christopher Almond, pengarang utama kajian dan pakar kardiologi pediatrik dan profesor. Pediatrik di Sekolah Perubatan Stanford.

Peranti bantuan ventrikel boleh diimplan telah tersedia untuk orang dewasa selama lebih daripada 40 tahun, nota Almond. Bukan sahaja peranti ini muat di dalam dada pesakit, malah ia juga lebih selamat dan selesa digunakan berbanding peranti luaran seperti Jantung Berlin. Pesakit boleh tinggal di rumah, pergi ke tempat kerja atau sekolah, berjalan kaki dan menunggang basikal.

Jurang dalam teknologi pediatrik adalah masalah untuk peranti lain yang direka untuk membantu kanak-kanak yang menghidap penyakit jantung, dan dalam pediatrik secara amnya, kata Almond. “Terdapat perbezaan besar dalam teknologi perubatan yang tersedia untuk kanak-kanak dan orang dewasa, yang merupakan isu kesihatan awam yang penting yang pasaran sedang bergelut untuk menangani sebagai keadaan seperti kegagalan jantung jarang berlaku pada kanak-kanak," katanya.

Pengarang kanan kajian itu ialah Dr. William Mahle, pengerusi jabatan kardiologi di Penjagaan Kesihatan Kanak-kanak Atlanta.

Jauh lebih sedikit kanak-kanak daripada orang dewasa memerlukan pemindahan jantung, meninggalkan sedikit insentif bagi syarikat perubatan untuk membangunkan pam kecil untuk kanak-kanak. Tetapi kekurangan alat bantuan ventrikel kecil untuk kanak-kanak memberi tekanan pada sistem perubatan, kerana kanak-kanak yang ditugaskan di Berlin Heart menanggung bil perubatan yang besar dan boleh mengambil katil hospital di unit penjagaan kardiovaskular khusus selama berbulan-bulan, yang berpotensi mengurangkan ketersediaan mereka. Katil untuk pesakit lain.

Menjanjikan hasil awal

Percubaan peranti bantuan ventrikel Jarvik 2015 termasuk tujuh kanak-kanak dengan kegagalan jantung sistolik. Keadaan ini menjejaskan ruang pengepaman terbesar jantung, ventrikel kiri, yang mengepam darah dari jantung ke seluruh badan. Dalam enam daripada kanak-kanak, kegagalan jantung sistolik disebabkan oleh keadaan yang dipanggilkardiomiopati diluaskan, di mana otot jantung tumbuh dan lemah serta tidak mengepam darah dengan betul. Jantung seorang kanak-kanak lemah oleh sekatan jantung lengkap (kegagalan jantung elektrik) akibat lupus, penyakit autoimun. Semua kanak-kanak dalam percubaan itu berada dalam senarai menunggu pemindahan jantung.

Setiap kanak-kanak mempunyai peranti Jarvik 2015 yang ditanam melalui pembedahan di ventrikel kiri, ruang pengepaman terbesar jantung. Pada masa yang sama, setiap orang diberi ubat untuk mencegah pembekuan darah dan mengurangkan risiko strok. Ketika pam dipasang, kanak-kanak tersebut berumur antara 8 bulan hingga 7 tahun dan beratnya antara 8 hingga 20 kilogram. Pam boleh digunakan untuk kanak-kanak dengan berat sehingga 30 kilogram.

Jika pam baharu itu diluluskan oleh pengawal selia perubatan, doktor menganggarkan bahawa kira-kira 200-400 kanak-kanak di seluruh dunia setiap tahun boleh menjadi calon untuk penggunaannya.

Percubaan menilai sama ada pam boleh menyokong pesakit selama sekurang-kurangnya 30 hari tanpa berhenti atau menyebabkan strok yang teruk. Para penyelidik juga mengumpul data keselamatan dan keberkesanan awal untuk membantu mereka mereka bentuk percubaan yang lebih besar dan penting untuk kemungkinan kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA).

Walaupun pam pada asalnya direka untuk membolehkan kanak-kanak menunggu pemindahan jantung di rumah, memandangkan mereka mengambil bahagian dalam percubaan klinikal, peserta kekal di hospital dalam pemerhatian sehingga mereka menerima pemindahan jantung atau pulih. Para penyelidik mengesan tekanan darah peserta, penunjuk risiko pembekuan darah dan strok; mengukur tahap hemoglobin untuk melihat sama ada pam memusnahkan sel darah merah; dan memantau pesakit untuk komplikasi lain.

Purata masa kanak-kanak menggunakan pam ialah 149 hari. Enam kanak-kanak menjalani pemindahan jantung, seorang kanak-kanak pulih.

Beberapa kanak-kanak telah mengalami komplikasi dengan pam baharu. Kanak-kanak yang jantungnya pulih mengalami strok iskemia (akibat pembekuan darah) apabila jantung menjadi cukup kuat untuk bersaing dengan pam. Pam itu dikeluarkan dan kanak-kanak itu terus pulih dan hidup setahun kemudian. Seorang lagi pesakit mengalami kegagalan jantung sebelah kanan dan telah dipindahkan ke pam Jantung Berlin sementara menunggu pemindahan.

Bagi kebanyakan pesakit, komplikasi boleh diurus dan secara amnya konsisten dengan jangkaan doktor apabila kanak-kanak disambungkan ke pam Jantung Berlin.

Soal selidik kualiti kehidupan menunjukkan bahawa kebanyakan kanak-kanak tidak terganggu oleh peranti itu, tidak merasa sakit daripadanya dan dapat mengambil bahagian dalam kebanyakan aktiviti permainan. Satu keluarga melaporkan bahawa bayi mereka dengan pam itu mampu mengekalkan pergerakan yang lebih banyak berbanding abangnya, yang sebelum ini disokong oleh pam Jantung Berlin.

Percubaan yang lebih besar dirancang Institut Kesihatan Nasional telah memberikan pembiayaan untuk percubaan yang diperluaskan yang akan membolehkan penyelidik menguji lagi utiliti pam baharu dan mengumpul data untuk diserahkan kepada FDA untuk kelulusan. Fasa kajian seterusnya bermula sekarang; penyelidik merancang untuk mendaftarkan pesakit pertama pada penghujung 2024. Pasukan penyelidik merancang untuk mendaftarkan 22 peserta di 14 pusat perubatan di Amerika Syarikat dan dua tapak di Eropah.

"Kami teruja untuk memulakan fasa kajian seterusnya," kata Almond. "Kami telah mengatasi beberapa cabaran untuk mendapatkan kerja ke tahap ini, dan ia menarik bahawa mungkin terdapat pilihan yang lebih baik pada masa hadapan untuk kanak-kanak dengan kegagalan jantung peringkat akhir yang memerlukan pam yang bertindak sebagai jambatan kepada pemindahan."