Rawatan penyakit granulomatous kronik

Rawatan untuk pesakit dengan penyakit granulomatous kronik termasuk:

• Pencegahan jangkitan melalui imunisasi dan mengelakkan sentuhan dengan kemungkinan sumber jangkitan.
• Penggunaan berterusan pencegahan trimethoprim-sulfamethoxazole pada dos 5 mg/kg sehari trimethoprim dan ubat antikulat (itraconazole 200 mg/hari setiap os, tetapi tidak lebih daripada 400 mg/hari).
• Seawal mungkin, terapi antibakteria dan antikulat harus dimulakan secara parenteral dalam dos yang tinggi apabila komplikasi berjangkit berlaku. Tempoh terapi bergantung kepada keparahan penyakit dan boleh berkisar dari beberapa minggu (untuk limfadenitis purulen) hingga beberapa bulan (untuk abses hati).

Dalam kes aspergillosis, terapi jangka panjang dengan amphotericin (sebaik-baiknya liposomal) pada dos 1-1.5 mg/kg sehari sebelum ini digunakan. Walau bagaimanapun, kekerapan rintangan aspergillosis terhadap amphotericin kekal tinggi, di samping itu, profil keselamatan ubat adalah faktor yang mengehadkan penggunaannya. Oleh itu, dalam beberapa tahun kebelakangan ini, ubat antikulat baru telah menjadi semakin meluas, yang telah menunjukkan aktiviti mereka dalam banyak kajian klinikal pada pelbagai kumpulan pesakit immunocompromised dengan mycoses sistemik - vorikonazol (dari kumpulan azoles baru) dan caspofungin (dari kumpulan echinocandins). Dalam sesetengah kes, terapi gabungan dengan kedua-dua ubat disyorkan (contohnya, dalam kes manifestasi jangkitan kulat selepas HSCT).

Untuk nocardiosis ( Nocardia asteroides ) - dos tinggi TMP/SMK, jika tidak berkesan - minocycline atau amikacin+IMP. Nocardia brasiliensis - AMK/CL atau amikacin+ceftriaxone.

4. Rawatan pembedahan dalam kes abses cetek (limfadenitis purulen) - penggunaan kaedah ini terhad dengan ketara. Dalam kes abses hati dan paru-paru, rawatan konservatif dengan dos antibiotik dan ubat antikulat yang tinggi adalah berkesan dalam kebanyakan kes, dan pembukaan pembedahan sering disertai dengan suppuration pada luka pasca operasi dan pembentukan fokus baru. Dalam kes ini, saliran tusukan abses di bawah kawalan ultrasound adalah mungkin.
5. Penggunaan jisim granulosit yang diperoleh daripada penderma yang dirangsang dengan G-CSF.
6. Penggunaan dos tinggi g-interferon (dos dewasa 50 mcg/m2 ^subkutaneus 3 kali seminggu, untuk kanak-kanak: dengan luas permukaan badan <0.5 m2 ^- 1.5 mcg/kg subkutan 3 kali seminggu, dengan luas permukaan badan >0.5 m2 ^- 50 mcg/m2 mengurangkan kekerapan ^{secara subkutan} pada beberapa pesakit) 3 manifestasi berjangkit.
7. Dalam pembentukan granuloma yang menghalang - glucocorticoids bersama-sama dengan terapi antibakteria.

Pemindahan sumsum tulang/pemindahan sel stem hematopoietik

Sebelum ini, pemindahan sumsum tulang (BMT) atau pemindahan sel stem hematopoietik (HSCT) pada pesakit dengan penyakit granulomatous kronik disertai dengan kadar kegagalan yang agak tinggi. Lebih-lebih lagi, ini sering dikaitkan dengan status pratransplantasi pesakit yang tidak memuaskan, khususnya, dengan jangkitan kulat, yang, seperti yang diketahui, bersama-sama dengan GVHD, menduduki salah satu tempat utama dalam struktur kematian selepas pemindahan. Walau bagaimanapun, baru-baru ini, disebabkan oleh pengembangan senjata ubat antikulat yang berkesan dan penurunan kekerapan mycoses yang membawa maut, serta disebabkan oleh perkembangan teknologi HSCT itu sendiri (kebimbangan ini, sebagai contoh, rejimen penyaman bukan myeloablative baru yang memelihara organ, serta penambahbaikan penaipan HLA dan, dalam hal ini, penggunaan HS yang lebih luas dan lebih berkesan daripada masalah penderma yang tidak berkaitan), Kematian yang berkaitan dengan HSCT pada pesakit dengan penyakit granulomatous kronik, menurut penerbitan baru-baru ini, boleh diselesaikan. Dalam banyak kes, HSCT harus dianggap sebagai terapi pilihan untuk pesakit dengan CGD, yang membolehkan menghapuskan punca kejadiannya. Keputusan terbaik dicapai dalam kes HSCT daripada penderma berkaitan yang serasi dengan HLA, manakala usia pesakit awal dikaitkan dengan prognosis yang lebih baik (risiko komplikasi berjangkit dan GVHD yang lebih rendah).

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ], [ 7 ]

Terapi gen

Pada masa ini, penyelidikan aktif sedang dijalankan, bukan sahaja eksperimen tetapi juga klinikal, yang telah menunjukkan kemungkinan asas untuk menggunakan terapi gen, kedua-dua dalam bentuk berkaitan X dan autosomal resesif penyakit granulomatous kronik. Laporan pertama kes terapi gen yang berjaya pesakit dengan penyakit granulomatous kronik telah muncul.

Ramalan

Sepanjang 20 tahun yang lalu, prognosis untuk pesakit dengan penyakit granulomatous kronik telah meningkat dengan ketara. Purata jangka hayat adalah 20-25 tahun dengan kadar kematian 2-3% setahun. Prognosis untuk pesakit yang gejala pertamanya muncul selepas satu tahun adalah jauh lebih baik daripada mereka yang penyakitnya bermula pada awal kanak-kanak. Kematian tertinggi diperhatikan pada zaman kanak-kanak awal. Komplikasi berjangkit adalah punca kematian yang paling biasa. Perlu diingatkan bahawa penyakit granulomatous kronik adalah penyakit heterogen secara klinikal, dan keparahannya berbeza-beza secara meluas. Khususnya, ia bergantung kepada jenis pewarisan penyakit: secara amnya diterima bahawa pesakit dengan bentuk penyakit granulomatous kronik yang berkaitan X a priori mempunyai prognosis yang lebih teruk berbanding pesakit dengan bentuk resesif autosomal, tetapi pengecualian kepada peraturan ini juga telah diterangkan.

[ 8 ], [ 9 ]