Bagaimanakah skleroderma sistemik juvana dirawat?

Rawatan bukan ubat skleroderma sistemik

Pesakit diberi fisioterapi, urut dan terapi senaman, yang membantu mengekalkan keupayaan fungsi sistem muskuloskeletal, menguatkan otot, mengembangkan julat pergerakan pada sendi, dan mencegah perkembangan kontraktur fleksi.

Rawatan ubat skleroderma sistemik

Glukokortikosteroid, agen sitotoksik dan ubat antifibrotik digunakan sebagai terapi asas.

Ejen dengan aktiviti glukokortikosteroid

Dengan kehadiran tanda-tanda klinikal dan makmal aktiviti keradangan dan imunologi pada fasa awal skleroderma sistemik, glukokortikosteroid ditunjukkan - prednisolone atau methylprednisolone dalam dos purata 15-30 mg / hari, diikuti dengan pengurangannya apabila mencapai kesan terapeutik dan penarikan lengkap. Glukokortikosteroid membantu menstabilkan proses kulit, melegakan manifestasi arthritis, myositis aktif, serositis, alveolitis. Dengan fibrosis yang teruk, pada peringkat akhir penyakit, glukokortikosteroid bukan sahaja tidak berkesan, tetapi juga meningkatkan proses sklerotik.

Terdapat laporan terpencil mengenai keberkesanan terapi nadi dengan glukokortikosteroid dalam skleroderma sistemik dalam rawatan hipertensi pulmonari yang disebabkan oleh penyakit vaskular pulmonari jika tiada trombosis dan kerosakan interstisial.

Ejen sitotoksik

Cyclophosphamide adalah ubat sitotoksik daripada kumpulan agen alkylating, ubat pilihan untuk rawatan penyakit paru-paru interstisial, bentuk meresap skleroderma sistemik juvana dengan kursus progresif yang cepat.

Pelbagai rejimen untuk penggunaan cyclophosphamide pada orang dewasa telah dicadangkan, keberkesanannya telah terbukti dalam kajian retrospektif.

• Terapi nadi (pentadbiran intravena ubat dalam megadoses): sebulan sekali selama 6 bulan, kemudian dengan dinamik positif ujian fungsi paru-paru - sekali setiap 2 bulan, jika dinamik positif dikekalkan - sekali setiap 3 bulan.
• Pentadbiran cyclophosphamide digabungkan dengan pentadbiran oral harian glucocorticosteroids pada dos 0.5-0.8 mg / kg selama 8 minggu, kemudian dos dikurangkan kepada 0.3 mg / kg selama 12-18 bulan; tempoh terapi nadi dengan cyclophosphamide adalah sekurang-kurangnya 2 tahun.
• Cyclophosphamide pada dos 750 mg (IV drip) dalam kombinasi dengan methylprednisolone pada dos 125 mg setiap infusi, yang diberikan sekali setiap 3 minggu selama 6 bulan.
• Cyclophosphamide secara lisan pada 1-2 mg/kg sehari dalam kombinasi dengan prednisolone secara lisan pada 40 mg/hari setiap hari diiktiraf sebagai kaedah yang menjanjikan untuk merawat peringkat awal penyakit paru-paru interstisial dalam skleroderma sistemik.

Kedua-dua rejimen terapi nadi cyclophosphamide dikaitkan dengan kesan sampingan yang serius: leukopenia, anemia, hepatotoksisiti, cystitis hemorrhagic, keguguran rambut, loya, muntah.

Methotrexate berkesan dalam rawatan awal (<3 tahun dari permulaan penyakit) meresap skleroderma sistemik dengan pentadbiran subkutan dan pemberian oral. Methotrexate ditunjukkan untuk kerosakan sendi dan otot yang teruk, kontraktur periartikular, dan lesi kulit yang meluas. Ia tidak menjejaskan lesi visceral. Methotrexate ditetapkan pada dos 10 mg/m2 ^sekali seminggu bersama asid folik dalam dos standard (setiap hari, kecuali pada hari pengambilan metotreksat).

Pada mulanya, rawatan methotrexate digabungkan dengan glucocorticosteroids pada dos 0.5 mg/kg sehari selama 6-8 minggu, dengan pengurangan dos kepada dos penyelenggaraan 0.1-0.25 mg/kg selama 12-18 bulan, diikuti dengan penarikan sepenuhnya. Methotrexate harus ditetapkan dengan berhati-hati kepada kanak-kanak dengan tumpuan jangkitan kronik, dan ubat itu harus dihentikan buat sementara waktu jika penyakit intercurrent berlaku. Rawatan Methotrexate dijalankan selama sekurang-kurangnya 2 tahun. Ia adalah perlu untuk memantau keselamatan rawatan dengan memantau parameter hemogram dan biokimia fungsi hati setiap suku tahun.

Terdapat bukti keberkesanan lebih besar methotrexate yang digunakan pada kanak-kanak dalam dos yang tinggi - 20-25 mg/m2 ^seminggu secara intramuskular atau subkutan.

Cyclosporine digunakan dalam rawatan skleroderma sistemik, tetapi potensi nefrotoksisitas mengehadkan penggunaan meluas ubat dalam amalan klinikal, kerana ia memerlukan pemantauan yang teliti terhadap fungsi buah pinggang dan tekanan darah.

Cyclosporine pada dos 2-3 mg / hari mempunyai kesan positif terhadap perubahan kulit dalam skleroderma sistemik tanpa menjejaskan keadaan organ dalaman.

Terdapat laporan terpencil tentang keberkesanan siklosporin dalam rawatan penyakit paru-paru interstisial progresif dalam sklerosis sistemik apabila cyclophosphamide tidak berkesan.

Azathioprine dalam kombinasi dengan dos rendah glucocorticosteroids boleh digunakan dalam rawatan penyakit paru-paru interstisial dalam sklerosis sistemik, yang membawa kepada penstabilan fungsi paru-paru dan peningkatan keadaan pesakit dengan sklerosis sistemik. Ini telah ditunjukkan dalam kajian rintis.

Terapi antifibrotik untuk skleroderma sistemik

Penicillamine adalah ubat yang paling banyak digunakan dalam kumpulan ini dalam rawatan skleroderma sistemik. Ia mengganggu sintesis kolagen, memecahkan pautan silang antara molekul tropocollagen yang baru terbentuk, menggalakkan penyingkirannya daripada badan, dan menghalang fungsi fibroblast. Ubat ini pada mulanya ditetapkan dalam dos kecil purata 3 mg / kg sehari, dan jika diterima dengan baik, dos secara beransur-ansur meningkat kepada 8-10 mg / kg sehari (250-375 mg / hari), yang diambil oleh pesakit selama 3-5 tahun. Kesan antifibrotik penicillamine direalisasikan dengan perlahan, dengan kesan klinikal yang ketara diperhatikan 6 bulan selepas permulaan rawatan. Dalam skleroderma yang berkembang pesat, indurasi kulit yang meresap, dan fibrosis organ dalaman, penicillamine digabungkan dengan glucocorticosteroids pada dos 0.5 g/kg selama 8 minggu. Kemudian dos glukokortikosteroid dikurangkan secara beransur-ansur sehingga dihentikan sepenuhnya selepas 12-18 bulan.

Faedah rawatan penicillamine dos tinggi belum disahkan. Ubat dalam dos sederhana biasanya diterima dengan baik oleh pesakit, tetapi jika kesan sampingan berkembang (gangguan dyspeptik, stomatitis aphthous, ruam kulit, nefropati, eosinofilia, sitopenia, dll.), Dos perlu dikurangkan atau berhenti mengambilnya.

Ubat lain

Keberkesanan colchicine, serta a- dan g-interferon, yang sebelum ini digunakan sebagai ubat antifibrotik, belum disahkan dalam kajian terbuka, yang tidak membenarkan mereka disyorkan untuk digunakan.

Pembetulan gangguan peredaran mikro

Dadah pelbagai kumpulan digunakan - vasodilator, disaggregants, jika perlu - antikoagulan. Petunjuk untuk digunakan - Sindrom Raynaud dan komplikasinya (iskemia, nekrosis), pulmonari, hipertensi buah pinggang.

• Penyekat saluran kalsium membawa kepada penurunan sederhana tetapi boleh dipercayai dalam kekerapan dan keterukan serangan vasospasme. Dos penyekat saluran kalsium pada kanak-kanak dipilih dengan mengambil kira toleransi individu, umur dan berat kanak-kanak. Dadah bertindak pendek - nifedipine, ubat tindakan berpanjangan - nifedipine (corinfar retard), amlodipine (norvasc), pelantikan yang lebih baik.
• Inhibitor enzim penukar angiotensin (ACE) - captopril, enalapril - ditetapkan kepada pesakit dengan buah pinggang skleroderma sejati, disertai dengan vasoconstriction yang teruk dan hipertensi arteri. Pada orang dewasa, captopril digunakan pada 12.5-50 mg 3 kali sehari, enalapril - pada 10-40 mg sehari.
• Perencat pengambilan semula serotonin terpilih ketanserin pada dos 60-120 mg/hari telah menunjukkan keberkesanan dalam rawatan sindrom Raynaud dalam kajian terkawal plasebo pada orang dewasa.
• Antagonis reseptor Angiotensin II - losartan 25-100 mg sehari. Kajian rintis membandingkan keberkesanan losartan (50 mg/hari) dan nifedipine (40 mg/hari) selama 12 minggu untuk rawatan sindrom Raynaud sekunder dalam skleroderma sistemik. Pengurangan dalam keterukan serangan vasospasme diperhatikan, lebih-lebih lagi, dengan rawatan losartan daripada rawatan nifedipine, dan penurunan kekerapan serangan diperhatikan hanya dengan rawatan losartan. Ia digunakan untuk rawatan jangka panjang.
• Sympatholytics, terutamanya prazosin, memberikan kesan sementara yang hilang selepas beberapa minggu.
• Dalam amalan klinikal, pentoxifylline (Trental) digunakan secara meluas dalam dos yang tinggi (pada orang dewasa - sehingga 400 mg 3 kali sehari), tetapi tidak ada kajian terkawal yang menilai hasil penggunaannya.

Heparin berat molekul rendah digunakan untuk merawat sindrom Raynaud yang teruk. Kesannya berlaku selepas 4 minggu rawatan.

Dalam beberapa tahun kebelakangan ini, analog sintetik prostaglandin E1 alprostadil (IV 0.1-0.4 mcg/kg per min) dan iloprost (IV 0.5-2 ng/kg per min) telah digunakan untuk merawat komplikasi iskemia yang teruk pada pesakit dengan skleroderma sistemik, yang membolehkan peningkatan pesat keadaan pesakit. Kursus rawatan terdiri daripada purata 7-10 infusi.

Rawatan tempatan skleroderma sistemik

Secara luaran, sapukan larutan dimetil sulfoksida 20-30% dengan penambahan vasodilator dan agen anti-radang pada kawasan kulit yang terjejas. Phonophoresis digunakan untuk mentadbir ubat. Sapukan salap yang mengandungi kortikosteroid - methylprednisolone aceponate (advantan), mometasone (elocom); ubat vasotropik - salap heparin, troxerutin (troxevasin); agen untuk meningkatkan trophism tisu - kondroitin sulfat (chondroxide), actovegin, solcoseryl, contractubex, dll.

Rawatan pembedahan skleroderma sistemik

Rawatan pembedahan secara praktikal tidak digunakan pada kanak-kanak.

Petunjuk untuk perundingan pakar

Jika lesi scleroderma dilokalisasikan pada kepala dan muka, pesakit perlu berunding dengan pakar mata (pemeriksaan lampu celah) dan pakar neurologi.

Petunjuk untuk kemasukan ke hospital

• Skleroderma sistemik juvana yang baru didiagnosis untuk pemeriksaan lengkap dan pemilihan rawatan.
• Keperluan untuk memantau keadaan kanak-kanak dan mengawal rawatan, menilai keberkesanan dan toleransinya.
• Kemunculan tanda-tanda perkembangan penyakit dan keperluan untuk menyesuaikan rawatan.

Ramalan

Prognosis untuk kehidupan pada kanak-kanak dengan skleroderma sistemik adalah jauh lebih baik daripada orang dewasa. Kadar kematian kanak-kanak dengan skleroderma sistemik di bawah umur 14 tahun hanya 0.04 bagi setiap 1,000,000 penduduk setahun. Kadar kelangsungan hidup lima tahun kanak-kanak dengan skleroderma sistemik ialah 95%. Punca kematian adalah kekurangan kardiopulmonari progresif, krisis buah pinggang scleroderma. Pembentukan kecacatan kosmetik yang jelas, ketidakupayaan pesakit akibat disfungsi sistem muskuloskeletal dan perkembangan lesi visceral adalah mungkin.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ]